Ocena:
Obecnie brak opinii czytelników. Ocena opiera się na 2 głosach.
Innovative Methods for Rare Disease Drug Development
W Stanach Zjednoczonych rzadka choroba jest definiowana przez Orphan Drug Act jako zaburzenie lub stan, który dotyka mniej niż 200 000 osób. W przypadku zatwierdzania "sierocych" produktów leczniczych dla chorób rzadkich, tradycyjne podejście polegające na analizie mocy w celu obliczenia wielkości próby jest niewykonalne, ponieważ liczba uczestników badań klinicznych jest ograniczona. W tym przypadku potrzebne są innowacyjne metody dostarczania istotnych dowodów spełniających te same standardy statystyczne, co leki stosowane w leczeniu powszechnych schorzeń. Innovative Methods for Rare Disease Drug Development koncentruje się na zastosowaniach biostatystycznych w zakresie projektowania i analizy w badaniach i rozwoju farmaceutycznym, zarówno z perspektywy regulacyjnej, jak i naukowej (statystycznej).
Kluczowe cechy:
⬤ Przegląd krytycznych kwestii (np. wybór punktu końcowego/marży, wymagania dotyczące wielkości próby i złożony innowacyjny projekt).
⬤ Zapewnia lepsze zrozumienie pojęć i metod statystycznych, które mogą być wykorzystywane w przeglądzie regulacyjnym i zatwierdzaniu.
⬤ Wyjaśnia kontrowersyjne kwestie statystyczne w przeglądzie regulacyjnym i zatwierdzaniu w sposób dokładny i wiarygodny.
⬤ Przedstawia zalecenia dotyczące oceny wniosków regulacyjnych dotyczących rzadkich chorób.
⬤ Proponuje innowacyjne projekty badań i metody statystyczne dla rozwoju leków na rzadkie choroby, w tym projektowanie badań n -of-1, adaptacyjne projektowanie badań i protokoły główne, takie jak badania platformowe.
⬤ Zapewnia wgląd w aktualne wytyczne regulacyjne dotyczące opracowywania leków na rzadkie choroby, takie jak terapia genowa.
