Wewnątrz rewolucji sierocych produktów leczniczych: Obietnica biotechnologii skoncentrowanej na pacjencie

Opinie czytelników

Książka ta jest wysoko ceniona za kompleksową analizę historii i rozwoju sierocych produktów leczniczych w sektorze biotechnologicznym. Jest chwalona za dobrze zbadaną treść, wciągające historie osób dotkniętych rzadkimi chorobami oraz wgląd w branżę. Czytelnicy uważają ją za edukacyjną, dzięki czemu jest cenna dla różnych specjalistów w dziedzinie biotechnologii i medycyny.

⬤ Dobrze zbadany i kompleksowy przegląd sierocych produktów leczniczych
⬤ Wciągające historie pacjentów i rodzin
⬤ Cenne dla studentów i specjalistów w dziedzinie biotechnologii i medycyny
⬤ Oferuje wgląd w wyzwania i postępy branży
⬤ Podkreśla poświęcenie rodzin i osób w tej dziedzinie.

Niektóre koncepcje dotyczące definicji leków sierocych mogą wymagać aktualizacji w celu odzwierciedlenia najnowszych postępów naukowych; potencjalnie gęsta treść może nie spodobać się zwykłym czytelnikom.

(na podstawie 4 opinii czytelników)

Oryginalny tytuł:

Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology

Zawartość książki:

Postęp w medycynie umożliwił lepsze leczenie powszechnych, dobrze znanych chorób, takich jak rak, cukrzyca i choroby serca. Istnieją jednak tysiące znacznie mniej powszechnych chorób, w większości pochodzenia genetycznego, z których każda jest klasyfikowana jako rzadka, ponieważ dotyka tylko niewielką liczbę osób.

Te grupy pacjentów były przez długi czas ignorowane przez przemysł farmaceutyczny, który uznał je za zbyt małe, aby zapewnić zwrot z inwestycji potrzebnej do opracowania skutecznego leku. Jednak te osierocone choroby wspólnie powodowały cierpienie i koszty, często znacznie większe niż w przypadku bardziej powszechnych dolegliwości, dla dziesiątek milionów osób i ich rodzin.

milionów osób i ich rodzin.

Czterdzieści lat temu rewolucja, która zmieniła perspektywy pacjentów z rzadkimi chorobami, została rozpalona przez trzy iskry. Uchwalenie w 1983 r. amerykańskiej ustawy o sierocych produktach leczniczych było wynikiem nacisków ze strony pacjentów z chorobami rzadkimi, ich rodzin i obrońców. Epidemia AIDS wywołała kolejne.

Aktywizm został spotęgowany, gdy pacjenci cierpiący na rzadką chorobę hemofilię stali się nosicielami wirusa HIV po infuzji skażonych produktów krwiopochodnych. Trzecią iskrą było pojawienie się we wczesnych latach 80. firm biotechnologicznych, takich jak Genentech, Amgen i Biogen, wykorzystujących nową wówczas inżynierię genetyczną.

Konwencjonalne podejście do rozwoju farmaceutycznego. Wkrótce potem Genzyme stała się pierwszą firmą, która opracowała lek na rzadką chorobę genetyczną, chorobę Gauchera, która zmieniła branżę.

Jim Geraghty z pasją uczestniczył w rewolucji sierocych produktów leczniczych od samego początku - był liderem w tej dziedzinie jako konsultant ds. strategii, dyrektor wykonawczy w dziedzinie biotechnologii i przedsiębiorca. Jego książka jest po części historią, z relacjami naocznych świadków postępów i portretami pionierskich naukowców i lekarzy.

Pionierscy naukowcy i lekarze, niestrudzeni aktywiści i wizjonerscy liderzy biznesu, którzy dokonali rewolucji. Opowiada też głęboko osobiste historie pacjentów i rodziców gotowych zaryzykować nowe, niesprawdzone terapie. Ale Geraghty wykorzystuje również swoje wyjątkowe doświadczenie i punkt widzenia, aby.

Z niecierpliwością czeka na ogromną obietnicę najnowszych technologii, takich jak terapia genowa i edycja genów w leczeniu pacjentów dziś i jutro. Na zakończenie rozważa ważne pytania. Dlaczego leki stosowane w leczeniu chorób sierocych kosztują tak dużo? Jak możemy się upewnić, że są.

Przystępne cenowo? Jak można odpowiedzialnie ocenić ich skuteczność? I jak można rozszerzyć do nich dostęp na arenie międzynarodowej? Ta książka graficznie i przejmująco ilustruje, jak daleko zaszła ważna rewolucja w opiece zdrowotnej i przypomina nam, że jeśli nie będzie pielęgnowana, może się skończyć, zanim jej ogromna obietnica.

została spełniona.