Terapia genowa: Mechanizmy i strategie terapeutyczne

Oryginalny tytuł:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Zawartość książki:

Terapia genowa to technika terapeutyczna, w której kwas nukleinowy jest dostarczany do komórek pacjenta jako lek w celu leczenia choroby. Podstawową strategią w terapii genowej jest wykorzystanie DNA, które po podaniu dociera do uszkodzonych komórek, wnika do komórki i zakłóca lub wyraża białko.

Do dostarczania DNA można wykorzystać wiele technik dostarczania. Ostatnie postępy w zrozumieniu funkcji nukleazy umożliwiły bezpośrednią edycję DNA przy użyciu CRISPR i nukleaz palca cynkowego. Geny są włączane do chromosomów za pomocą wektorów, które następnie wyrażają nukleazy, które wybijają i zastępują geny w chromosomie.

Wektory stosowane w terapii genowej mogą być rekombinowanymi wirusami, nagim DNA lub kompleksami DNA. Istnieje zatem ogromny potencjał w stosowaniu terapii genowej i edycji genów w leczeniu chorób genetycznych i wirusowych, a także nowotworów.

Stale rosnące zapotrzebowanie na zaawansowaną technologię diagnostyczną i terapeutyczną jest powodem, który napędza badania w dziedzinie terapii genowej w ostatnim czasie. Różne badania, które nieustannie przyczyniają się do rozwoju strategii i mechanizmów terapeutycznych oraz ewolucji terapii genowej, są szczegółowo analizowane.

Książka ta ma służyć jako przewodnik dla studentów i ekspertów oraz przyczynić się do rozwoju tej dyscypliny.