Terapia genowa: Mechanizmy i strategie terapeutyczne

Oryginalny tytuł:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Zawartość książki:

Terapia genowa to dziedzina nauk medycznych, która koncentruje się na modyfikacjach genetycznych komórek w celu osiągnięcia efektu terapeutycznego w leczeniu choroby poprzez naprawę wadliwego materiału genetycznego. Głównym celem terapii genowej jest naprawienie zaburzenia genetycznego u jego źródła.

Na przykład, jeśli mutacja w pewnym genie występuje w chorobie dziedzicznej, co skutkuje produkcją dysfunkcyjnego białka, wówczas terapia genowa może być wykorzystana do włączenia kopii tego genu, która jest normalna i nie zawiera mutacji, a tym samym wytwarza funkcjonalne białko. Strategia ta jest stosowana w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki i jest również znana jako terapia zastępcza genów. Niniejsza książka szczegółowo przedstawia postępowanie terapeutyczne i strategie terapii genowej.

Śledzi postępy w tej dziedzinie i podkreśla niektóre z jej kluczowych koncepcji i zastosowań. Dla kogoś, kto interesuje się i dba o szczegóły, książka ta obejmuje najważniejsze tematy w dziedzinie terapii genowej.