Drug Development for Rare Diseases
Choroba jest definiowana jako rzadka, jeśli częstość jej występowania jest mniejsza niż 200 000 w Stanach Zjednoczonych. Szacuje się, że istnieje ponad 7000 rzadkich chorób, które łącznie dotykają 30 milionów Amerykanów lub 10% populacji USA. Ten zróżnicowany i złożony obszar chorób stanowi wyzwanie dla pacjentów, opiekunów, organów regulacyjnych, twórców leków i innych zainteresowanych stron. Niniejsza książka ma na celu.
Przedstawia ona przegląd typowych problemów, przed którymi stoją podmioty opracowujące leki na rzadkie choroby, podsumowuje wyzwania specyficzne dla rozwoju klinicznego w małych populacjach, omawia strategie opracowywania leków w zmieniającym się środowisku regulacyjnym, wyjaśnia generowanie i wykorzystywanie różnych danych i dowodów.
W ramach badań klinicznych i poza nimi, a także na najnowszych przykładach, aby zademonstrować te wyzwania i strategie rozwoju, które na nie odpowiadają.
Kluczowe cechy:
- Choroby rzadkie.
- Rozwój leków.
- Innowacyjne projektowanie badań klinicznych.
- Zatwierdzanie przez organy regulacyjne.
- Rzeczywiste dowody.
