Ocena:
Obecnie brak opinii czytelników. Ocena opiera się na 2 głosach.
Quantitative Decisions in Drug Development
Niniejsza książka koncentruje się na ważnych punktach decyzyjnych i dowodach potrzebnych do podejmowania decyzji w tych punktach podczas opracowywania nowego leku. Przyjmuje holistyczne podejście do opracowywania leków, włączając wiedzę zdobytą we wcześniejszej części rozwoju i dostępne informacje historyczne do decyzji podejmowanych na późniejszych etapach. Ponadto książka dzieli się wnioskami wyciągniętymi z kilku wybranych przykładów opublikowanych w literaturze od czasu publikacji pierwszego wydania.
Drugie wydanie ponownie podkreśla potrzebę podejmowania opartych na dowodach decyzji Go/No Go w rozwoju leków, omówionych w pierwszym wydaniu. Znacząco rozszerza kilka tematów, w których nastąpił duży postęp od czasu publikacji pierwszego wydania. Najbardziej zauważalne dodatki obejmują trzy badania adaptacyjne przeprowadzone w ostatnich latach, które oferują doskonałe możliwości uczenia się, wykorzystanie danych historycznych w projektowaniu i analizie badań klinicznych oraz rozszerzenie kryteriów decyzyjnych na przypadki, w których główny punkt końcowy jest binarny. Przykłady użyte do zilustrowania dodatkowych materiałów pochodzą z rzeczywistych badań, a autorzy przedstawiają kilka refleksji po ich zakończeniu.
Książka rozpoczyna się od przeglądu rozwoju produktu i ścieżek zatwierdzania przez organy regulacyjne. Następnie omówiono, w jaki sposób uwzględnić wcześniejszą wiedzę w projektowaniu badań i podejmowaniu decyzji na różnych etapach opracowywania leku. Wcześniejsza wiedza obejmuje informacje dotyczące kontroli historycznych. Aby pomóc w podejmowaniu decyzji, w książce omówiono odpowiednie wskaźniki i formułowanie decyzji o przejściu/nie przejściu kandydata na lek do następnego etapu rozwoju. Wykorzystując koncepcję pozytywnej wartości predykcyjnej w dziedzinie diagnostyki, książka prowadzi czytelników do oceny prawdopodobieństwa, że badany produkt jest skuteczny, biorąc pod uwagę pozytywne wyniki badań. Wreszcie, książka wskazuje na typowe błędy popełniane przez twórców leków w ramach obecnego paradygmatu rozwoju leków.
Książka oferuje przydatne spostrzeżenia statystykom, klinicystom, menedżerom ds. regulacji i decydentom w przemyśle farmaceutycznym, którzy mają podstawową wiedzę na temat procesu opracowywania leków i badań klinicznych przeprowadzanych w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu. Autorzy udostępniają kody oprogramowania dla wybranych podejść analitycznych omówionych w książce. Książka zawiera wystarczającą ilość szczegółów technicznych, aby umożliwić statystykom replikację ilustracji ilościowych, tak aby mogli samodzielnie generować informacje ułatwiające podejmowanie decyzji.